روش های ژن درمانی برای ترمیم و نوسازی دستگاه عضلانی اسکلتی

آسیب های دستگاه اسکلتی-ماهیچه ای شایع و ناتوان کننده بوده، به علاوه درمان آنها بسیار هزینه بر می باشد. در بسیاری از موارد، بهبود ناکامل منجر درد مزمن می شود. انتقال ژنی (gene transfer) توسط فعال کردن بیان موضعی، پایدار و تنظیم شده ژن از جمله: ماکروفاژها، فاکتورهای رشد و عوامل ضد التهابی می تواند باعث بهبود فرایند ترمیم و بازسازی محل های آسیب دیده شود. پروتئین های آندوژن تولید شده در نتیجه انتقال ژنی، مولکول های نوپایی هستند که تحت اصلاحات پس از ترجمه (post-translational modifications) قرار گرفته اند. علاوه بر این، انتقال ژنی مزایای خاصی برای تحویل محصولات پروتئینی در درون سلول ودرمحل ایفای نقششان، مانند عوامل رونویسی، rna های بدون کد (non-coding rnas) و پروتئین هایی که نیاز به ورود به درون سلول (مثلا داخل غشاء) دارند را ارائه می دهد. ترانس ژن ها (transgenes) می تواند توسط وکتورویروسی و یا غیر ویروسی در داخل بدن (in vivo) و یا با تحویل در شرایط ازمایشگاهی (ex vivo)و با استفاده از پروتکل های سلول های مولد (progenitor) و یا سلول های تمایزیافته تحویل داده شوند. اولین انتقال ژنی در مطالعات بالینی برای آرتروز و ترمیم غضروف ها در حال حاضر تکمیل شده است. پروتکل های مختلف درمان استخوان ها در مرحله پیشرفته مطالعه شامل مطالعات آزمایشگاهی با حیوانات بزرگ هستند که می تواند(در آینده) به آزمایش های انسانی منجر شوند. کاربردهای دیگر آن،در ترمیم و نوسازی عضله اسکلتی، دیسک مهرهای، مینیسک، رباط و تاندون هنوز در مرحله مطالعات پیش بالینی می باشد. علاوه بر ملاحظات علمی، پزشکی و ایمنی، ترجمه بالینی (clinical translation) توسط مسائل اجتماعی، مالی وآمادی نیز تحت بررسی می باشد.