تحلیل بقای نیمه پارامتری و پارامتری بیماران مبتلا به بتا تالاسمی ماژور

زمینه و هدف: بتا تالاسمی ماژور بیماری خونی بسیار سختی است که علائم بالینی آن زودرس بوده و از سنین 63 ماهگی ظاهر می شوند. این بیماری جزء شایع ترین بیماری های تک ژنی در جهان و ایران می باشد و چنانچه در اولین سال های عمر تشخیص داده نشده و تحت درمان قرار نگیرد منجر به مرگ می شود. در این مطالعه جهت بررسی عوامل موثر بر بقای بیماران بتا تالاسمی ماژور از مدل های نیمه پارامتری کاکس و پارامتری وایبل استفاده و کارایی آن ها مقایسه شد.روش کار: در این مطالعه گذشته نگر طولی با به کارگیری روش نمونه گیری در دسترس از اطلاعات مربوط به 300 بیمار مبتلا به بتا تالاسمی ماژور که در طی سال های 1373 تا اواسط سال 1396 به درمانگاه تالاسمی ظفر واقع در شهر تهران مراجعه کرده اند، استفاده شد. برای مقایسه مدل ها و انتخاب بهترین مدل از ملاک اطلاع آکاییکه استفاده شد. تجزیه و تحلیل داده ها با استفاده از نرم افزار stata نسخه 13 انجام گرفت.یافته ها: مقادیر ملاک اطلاع آکاییکه برای مدل نیمه پارامتری کاکس و مدل پارامتری وایبل به ترتیب 277.600 و 107.211 به دست آمد. بر اساس هر دو مدل کاکس و وایبل متغیرهای نحوه تزریق خون، سن شروع دسفرال و میزان رسوب آهن در کبد با بقای بیماران رابطه معنی داری داشتند. بر اساس ملاک آکاییکه، کارایی مدل وایبل بهتر از مدل کاکس بود.نتیجه گیری: با توجه به مقادیر به دست آمده، مدل پارامتری وایبل برای تحلیل بقای بیماران مبتلا به بتاتالاسمی ماژور نسبت به مدل نیمه پارامتری کاکس کاراتر می باشد.

Semi-parametric and parametric survival analysis of patients with beta thalassemia major

Background: Betathalassemia major is a very severe blood disease, its Clinical signs are premature and appear from 3 to 6 months of age. It is one of the most common monogenic diseases in the world and in Iran, and if it is not diagnosed and treated during the first years of life, it will lead to death. In this study, to check the factors affecting the survival of patients with betathalassemia major the semiparametric Cox and parametric Weibull models were used and their efficiency was compared.Methods: In this longitudinal retrospective study, using the available sampling method, data from 300 patients with betathalassemia major referred to Zafar's thalassemia clinic in Tehran during the years 1994 to 2017 were used. To compare the models and select the best model, we used the Akaike information criterion (AIC). Data analysis was performed using Stata software version 13.Results: The values of the Akaike information criterion (AIC) for semiparametric Cox model and the parametric Weibull model were 277.600 and 107.211, respectively. Based on both Cox and Weibull models, the variables of blood transfusion, age of desferal and iron deposition in the liver were significantly associated with the survival of patients. Based on Akaike's criterion, the efficiency of the Weibull model was better than the Cox model.Conclusion: Considering the obtained values, the parametric Weibull model is more efficient than the semiparametric Cox model for survival analysis of patients with betathalassemia major.