ژن درمانی بتاتالاسمی توسط وکتورهای لنتی ویروسی

درحال حاضر تنها درمان موثر بیماری بتاتالاسمی، پیوند مغزاستخوان آلوژنیک در افراد بیمار است. بزرگ ترین محدودیت انجام این روش کمبود دهنده پیوند با آنتی ژن سازگار بافتی مشابه در اکثر موارد است. از عوارض شایع آن می توان به بیماری مزمن پیوند علیه میزبان در 8-5% از بیماران اشاره داشت. در روش درمانی متداول برای درمان بیماری های ارثی، انتقال یک یا چند ژن برای جبران عملکرد ژن معیوب به کار می رود. بنابراین کلید اصلی در ژن درمانی موفق در استفاده از تکنیک انتقال مناسب ژن به سلول های هدف در بافت های انسانی است؛ در نتیجه هدف ژن درمانی در درمان بیمار بتاتالاسمی بازگرداندن توانایی و ظرفیت تولید گلبول قرمز حاوی هموگلوبین نرمال و سالم در افراد بیماری است که تولید اریتروسیت ناکارآمد را کاهش داده و بیماری کم خونی ارثی را درمان می کند. امروزه استفاده از ویروس ها به عنوان ابزار درمانی وارد مرحله جدیدی شده است. در این راستا استفاده از ویروس ها، به صورت ویروس های غیرهمانند سازی کننده به عنوان وکتورهای ژن درمانی و یا به صورت ویروس های همانندسازی کننده (ویروس های انکولیتیک)، زمینه جالب توجهی تحت عنوان ویروس درمانی را به وجود آورده است. در حال حاضر، تقریبا 70% کارآزمایی های بالینی ژن درمانی از وکتورهای ویروسی استفاده کرده اند. در چند سال اخیر محققان زیادی، وکتورهای لنتی ویروسی مختص رده اریتروئیدی، حامل ژن بتاگلوبین طراحی کرده اند که نتایج درمانی رضایت بخشی از تزریق سلول های بنیادی خون ساز به صورت in vitro و exvivo به دست آورده اند که در این مطالعه نتایج این تحقیقات ارائه می شود.

Beta thalassemia gene therapy using lentiviral vectors

Recent years, allogeneic bone marrow transplantation(BMT) has proved to be the successful cure for patients withthalassemiamajor, however this is restricted due to limited matchedrelated donor. Its complications include chronic graftversushost disease in 58% of patients. So, a molecular approach, such as gene therapy for direct normal beta globin gene transmission, seems quite promising to cure thalassemia. The goal of beta thalassemia gene therapy is to restore normal RBC production capacity in patients by suitable vector and correct inherited anemia. Virus therapy has recently been recognized as a promising new therapeutic approach in medical research. In this regard, the use of viruses as nonreplicating gene therapy vectors or as replication viruses (oncolytic viruses) has provided attractiveopportunities for viral therapyapplications. Currently viral vectors have been usedinnearly 70% of the clinical trials.In recent years, many researchers have designed erythroidspecific lentiviral vectors carrying the betaglobin gene that have obtained significantresults. Their findings are presented in this study.