ارزیابی اثر بخشی دفرازیروکس خوراکی به صورت دوبار در روز در بیماران بتاتالاسمی وابسته به تزریق خون

سابقه و هدف: بیماران مبتلا به بتاتالاسمی ماژور از سال‌های ابتدایی زندگی به تزریق مداوم خون نیاز دارند. دفرازیروکس یک شلات کننده خوراکی است که به صورت یک بار در روز برای دفع اضافه بار آهن حاصل از تزریق خون به کار می‌رود. این مطالعه با هدف مقایسه اثربخشی دارو به صورت تجویز دوبار در روز، با تجویز معمول یک بار در روز انجام شده است.مواد و روش‌ها: در مطالعه کارآزمایی بالینی حاضر بیمارانی که فقط از داروی دفرازیروکس به عنوان شلات کننده آهن استفاده می‌کردند و حداقل 2 سال سن داشتند، طی سال‌های 1392 تا 1393 وارد مطالعه شدند. تمام بیماران قبلاً حداقل 6 ماه داروی دفرازیروکس را به صورت یک بار در روز مصرف کرده بودند. آخرین فریتین قبل از ورود به مطالعه به عنوان فریتین پایه و میانگین دوز روزانه دریافتی طی 6 ماه گذشته، به عنوان دوز دریافتی در مرحله مصرف یک بار در روز در نظر گرفته شد. آزمایشاتcbc، فریتین سرم، کراتینین، آسپارتات آمینوترانسفراز و آلانین آمینو ترانسفراز به منظور بررسی بی‌خطری درمان با دفرازیروکس مورد ارزیابی قرار گرفت.یافته‌ها: 21 بیمار تالاسمی با میانگین سنی 6±21 سال (67 درصد مذکر) در مطالعه وارد شدند. میانگین سطح آخرین فریتین بیماران نسبت به مقادیر پایه‌ای، به‌طور معنی‌داری از ng/ml922±1814 به ng/ml907± 1472 کاهش یافت (02/0=p). در میزان کراتینین، آسپارتات آمینوترانسفراز و آلانین ترانسفراز نسبت به مقادیر پایه اختلاف معناداری مشاهده نشد.استنتاج: مصرف دوبار در روز دفرازیروکس بدون آن که عوارض کبدی یا کلیوی داشته باشد، موجب کاهش معنی‌دار فریتین نسبت به مصرف یک بار در روز آن می‌شود.